Igal haigel peab olema õigus ohutuimale ravile
••Hemofiilia ehk veritsustõbi on kaasasündinud, raske ja harvaesinev?
Nii see on. Hemofiiliasse haigestuvad ainult mehed ja esineb nii A- kui ka B-hemofiiliat. Kusjuures haiguse kandjateks on naised, sest haigus päritakse X-kromosoomiga. A-hemofiilia esinemissagedus on 1 juht 10 000 mehe kohta aastas ja B-hemofiilia esinemissagedus 1 juht 50 000 mehe kohta aastas.
••Mis vahe on A- ja B-hemo-fiilial?
A-hemofiilia korral ei produtseerita vere hüübimiseks vajalikku valku – VIII hüübimisfaktorit (FVIII) või on selle produktsioon vähenenud või defektne. B-hemofiilia korral esinevad sarnased probleemid IX hüübimisfaktoriga (FIX). B-hemofiiliat nimetatakse mõnikord ka Christmasi tõveks esimese patsiendi perekonnanime järgi, kellel see haigus diagnoositi.
••Hemofiilia võib olla nii kerge, mõõdukas kui ka raske?
Raskeks nimetatakse hemofiiliat siis, kui vastava hüübimisfaktori (FVIII või FIX) aktiivsus on alla 1% normaalsest. Raske hemofiiliaga kaasnevad sageli spontaansed verejooksud (st verejooksud, mis pole põhjustatud traumast või vigastusest).
Kergeks nimetatakse hemofiiliat siis, kui vastavate hüübimisfaktorite aktiivsus on üle 5%, kuid siiski allpool normi piiri. Mõõdukas on hemofiilia siis, kui hüübimisfaktorite aktiivsus on 1–5% normiväärtusest. Ligikaudu 50% hemofiiliahaigetest põevad haigust raskel kujul ja võivad vajada verejooksuravi mitu korda kuus.
••Millal avaldub raske hemofiilia?
Lapse esimestel eluaastatel, kui põnn hakkab iseseisvalt liikuma-kukkuma. Siis tekivad sageli verejooksud liigestesse, eriti põlve- ja hüppeliigesesse. Sellised liigesesisesed verejooksud põhjustavad korraliku ravita suuri valusid, püsivaid kahjustusi ja invaliidistumist.
Kerged ja mõõdukad, aga paraku eluohtlikud verejooksud võivad ilmneda lihastes, pehmetes kudedes, seedetraktis, kuid ka ajus. Hemofiilia puhul on sageli peamiseks surmapõhjuseks ajuverejooks.
Täiskasvanueas diagnoositakse rasket hemofiiliat harva.
••Ohtlike verejooksude peatamiseks manustatakse puuduva hüübimisfaktori asendusraviks VIII või IX hüübimisfaktorit.
Jah, need asendatavad hüübimisfaktorid saadakse tavaliselt inimese vereplasmast või ka rekombinantsel meetodil (tehnogeneetiliselt).
••Ja siin jõuamegi suurima probleemini?
Kahjuks küll. Inimese vereplasmast saadavad hüübimisfaktori preparaadid peavad olema vabad verega üle kantavatest viirustest nagu B- ja C-hepatiit, kuid ka HIV.
••Aga ei ole?
Ei ole. Probleem tõusis maailmas päevakorda siis, kui inimese vereplasmast saadava hüübimisfaktori manustamisel said hemofiiliapatsiendid fataalse ehk surmaga lõppeva HI-viiruse, ja suur osa neist haigetest ongi surnud. Aastatel 1980–1985 sai näiteks Rootsis plasmakomponentide ülekannetega HIV infektsiooni ligi sada hemofiilikut.
••Rääkimata B- ja C-hepa-tiidist?
Eestis ei ole veel tuvastatud neid patsiente, kes oleks saanud vereplasmast eraldatud hüübimisfaktori süstimisel HI-viiruse. Paraku põeb enamik eakatest Eesti hemofiiliapatsientidest juba B- või C-hepatiiti – C-hepatiidiga on meil nakatunud 98% hemofiiliahaigetest!
••Ja nad said selle vereplasmast saadud hüübimisfaktori süstimisel?
Jah. Lisaks jääb oht senitundmata patogeenidele või viirustele, mis võivad ilmneda alles aastate möödudes. Keegi ei saa väita, et plasmaproduktid on lõpuni ohutud.
••Aga rekombinantne faktor on viirustest puhas?
On, ja seda peetakse praegu kõige ohutumaks.
••Ometi on sellelgi väidetavalt miinuspooli?
On väidetud, et rekombinantne faktor loob rohkem inhiibitoreid ehk antikehi. Inhibiitorid on antikehad-valgud, mida toodab organism, et eemaldada nende abil kehale võõraid valke. Hemofiiliahaigel võivad tekkida antikehad, mis võitlevad võõra valgu, antud juhul hüübimisfaktori vastu, sest hemofiiliahaigel see puudub. Kui inhibiitoreid toodetakse liiga palju, pole ravi enam tõhus. Paraku on need siiani vaid teesid ja rekombinantset faktorit peetakse kindlasti ohutumaks kui vereplasmast saadavat hüübimisfaktorit. Kõige tugevam argument inhibiitorite tekkel on siiski geneetikal.
••Seda on raske mõistusega võtta. Ma lasen ühe raske haiguse ravimiseks süstida endale ravimit ja saan kaasa teise raske haiguse. Ja see võib ka olla surmaga lõppev viirus.
Paraku jah. Kellelgi ei ole võimalik seda eitada, oht püsib alati. Neid probleeme poleks, kui Eesti haigekassa kompenseeriks rekombinantset faktorit kui ohutut ravimeetodit. Me oleme täna jõudnud kahjuks olukorda, kus oleme EL-i liikmesriikidest ainus, kes seda ohutut ravi oma patsientidele ei võimalda. Rekombinantset faktorit võimaldavad oma hemofiiliapatsientidele ka meie naabrid Leedu ja Läti, isegi Venemaa, aga ma ei saa väita, et need on meist rikkamad riigid.
••Eestis manustatav vereplasma jõuab meieni laiast maailmast ja me ei tea, kes on doonor. Kus ta veetis eelmise õhtu, kellega magas või millega hakkama sai?
See on ausalt tunnistades julmalt öeldud, kuid paraku võib olla tõsi. Kuigi tänapäeval on plasmaproduktidele kindlad kvaliteedinõuded ja programmid ning doonorid peaksid olema kõik kontrollitud, jääb siiski mõnepäevane aknaperiood – ajavahemik, kus doonor on mõne patogeeniga nakatunud, kuid testid seda veel ei näita. Vaadates HI-viiruse juhtumit ja hepatiiti, me testime ainult tuntud patogeene. Raske on testida seda, mida me ei tunne. Eriti globaliseeruvas maailmas, kus inimesed pidevalt liiguvad. Põhimõtteliselt võivad ka tuntud patogeenid evolutsiooni käigus muutuda ja testidele nähtamatuks jääda. Seega on doonorite küsimus igati õigustatud. Kuigi Eesti vereteenistus ja doonorite kontroll on praegu parimal tasemel, pole me nii rikas riik, et saaks ise oma doonorite jõul endale vereplasmast saadavat hüübimisfaktorit toota.
••Kui palju on Eestis patsiente, kes seda ohutut rekombinantset faktorit kohe vajaksid?
Kui Eestis on ligi 70 hemofiiliapatsienti, siis praegu vajavad ohutut ja pikaajalist profülaktilist ravi esmajoones kaks pisikest poissi. Nemad on meie kõige suurem vajadus.
••Need kaks väikest poissi ei tohiks ju haigekassale üle jõu käia?
Vaadates Eesti meditsiinilist tehnoloogiaparki uusimate aparaatidega, võime kindlalt väita, et ei. Küsimus on prioriteetides. Võib tunduda kummaline, kuid sedasama väikest last on võimalik peaaegu lõputult uurida moodsaimate ja kallite aparaatidega, sest meie meditsiin on üldiselt uuringumeditsiin, ja mitte ravimeditsiin. See on ilmselt peamine põhjus, miks Eesti hematoloogide seltsi taotlust pole aastaid rahuldatud ja pidevalt küsitakse lisaandmeid. Ravi kompenseerimist võivad mõjutada ka EL-i direktiivid, kuid siiani on ravi kompenseerimine liikmesriikide kompetents. See on nende laste suhtes väga karm, sest kaalukausile asetatakse ühelt poolt meie laste tulevik ja tervis ning teisele poole raha. See on iga EL-i liikmesriigi otsus.
••Ja äraütlemise peamine põhjus on?
Eestis on vereplasmast eraldatud hüübimisfaktor ja teenus on tagatud. Ravi on, veritsust pole. Ravi ohutus ei ole siiani piisav argument olnud.
••Kas see pole siis piisav põhjendus, et ükski lapsevanem ei soovi oma lapse tervisega riskida?
Siiani ei ole ja ma usun , et keegi ei taha oma lapse tervisega riskida. Kujutage ette olukorda, te olete noored vanemad ja teil sünnib hemofiiliahaige laps. Te pole isegi lapse haiguses süüdi, laps veel vähem, aga te ei saa valida ohtliku või ohutu ravi vahel.
Lapsevanemana lasub aga kohustus oma last kaitsta ja tema eest hoolitseda. Kahjuks ei ole see arusaamine meie ametnikeni ikka veel jõudnud või on lihtsalt raha osakaal siin riiklikult tähtsam.
••Ja profülaktiline ravi?
Lääne-Euroopas ja Põhja-Ameerikas tehakse profülaktilist ravi veritsuste ära hoidmiseks ja tänu sellele ravile suudetakse raskest hemofiiliast teha mõõdukas hemofiilia. Selle ravi tulemusena ei saagi kõrvaltvaataja aru, et tema kõrval elab hemofiiliahaige. Eesti on kahjuks moodsast hemofiiliaravist maas kaks põlvkonda.
••Esineb ju ka omandatud hemofiiliat?
Need on üliharvad juhtumid ja Eestis on teada vaid üks. Patsient põdes autoimmuunhaigust ja sai selle foonil kaasa hemofiilia.
••Avalikkus hemofiiliast kui haigusest palju ei tea?
Kahjuks mitte. Teema tõstatub meedias vaid korra aastas, kui tähistatakse ülemaailmset hemofiiliapäeva. Vahel ka siis, kui päevakorral on Romanovite dünastia. Arvatavasti põdes tsaariperekonna noorim võsu B-hemofiiliat. Samal ajal teame palju enam veritsustele vastupidiseid seisundeid. Kõik on kursis kolesterooli kahjuliku toimega, et sellega tuleb võidelda ja veri ei tohi olla n-ö paks. Selle temaatikaga ravimid on üldiselt hästi kompenseeritud.
••Mida te PERH-i hematoloogiakeskuse juhatajana veel soovite?
Euroopas on hemofiilia kõrgendatud tähelepanu all ja see peaks nii olema ka Eestis. Meil ei ole siiani riiklikku kontseptsiooni, kuid kohe tuleks luua tsentraalne hemofiiliaorganisatsioon, kes nõustab sotsiaalministeeriumi ja vastutab ravistrateegia eest. Ja siin peaks appi tulema nii haigekassa kui ka sotsiaalministeerium. Me ei tohi lasta tekkida olukordadel, et hemofiilik satub ratastooli. Seda saab vältida ohutu ja profülaktilise raviga ning selleks on vaja riiklikku tuge. Meie omalt poolt soovime luua kaksikkeskust Helsingiga, et jõuda järele diagnoosimises ja haigete tänapäevases jälgimises-toetamises. Praegu on õnneks soomlased huvitatud.
